写于 2017-02-11 04:22:09| 网上赌场网址导航| 金融

这篇文章最初出现在Motley Fool上美国食品和药物管理局(FDA)负责一项不光彩的工作它通过数百甚至数千页的临床试验数据来确定实验药物或医疗器械是否有效地达到了它治疗目标没有超过服用或使用它所涉及的风险FDA已经在过去111年正式完成了这项任务,尽管其更为非正式的起源可以追溯到1848年

在一个典型的年份,FDA将批准介于两者之间一两打新药在整个历史中,只有1,500多个新的分子实体才能获得绿灯你可以正确地说FDA是一个特别挑剔的监管机构,这对于患者安全和药物有效性•杂色傻瓜问题罕见的三重购买警报大多数药物没有机会到达FDA的桌面,那些做不到保证的药物来自该机构的humbs-up数据显示,进入临床前测试的每5,000个实验药物中只有一个会进入药房货架

请注意,这不会影响体内和体外实验室检测的失败率和发现阶段为什么这个关于FDA的大规模积累

因此,您可以看到获得该监管机构的批准是多么困难这就是为什么默克公司(纽约证券交易所股票代码:MRK)Keytruda最近做得更令人印象深刻这个临床癌症药物数据绝对不可思议两周前,约翰霍普金斯大学,斯坦福大学医学院,匹兹堡大学,俄亥俄州立大学和西弗吉尼亚大学癌症研究所等一大批临床肿瘤学研究人员发表了关于默克公司Keytruda(科学名称pembrolizumab)的报告

在线期刊科学结果,针对Keytruda所在的特定基因突变,并不显着

总共有86名患者在四年内进行了测试

这些患者是晚期胰腺,前列腺,子宫或曾尝试过标准化疗和进展的骨癌然而,所有患者都含有一种称为错配的基因突变大约4%的癌症患者看到了修复缺陷这可能听起来不会影响很多患者,但正如“纽约时报”所指出的,它仍然相当于每年有60,000或更多符合条件的晚期癌症患者美国这种结果是不可忽视的结果

当给予Keytruda时,66名患者表现出客观反应,这意味着他们的肿瘤大小缩小,完全消失或停止生长 - 一种被称为稳定疾病的状态这种状态的客观反应率达到77%

客观反应率通常随着疾病的进展而下降,这意味着在尝试标准化疗后,患者不太可能看到高于或等于青少年或20年代的反应,并且具有上述癌症类型的晚期阶段的百分位数Keytruda提供了77%的客观反应•这股股票可能就像在1997年购买亚马逊并且它并没有止步于此除了77%的人看到某种形式的疾病改善,18名患者的肿瘤完全消失了21%的患者基本上被告知得到他们的事务按照第4阶段癌症的顺序,现在被告知他们暂时没有癌症美国食品和药物管理局从未这样做过

这七十多名患者的资金来自慈善捐赠,默克公司的作用仅仅是向患者提供Keytruda剂量的研究这些不是与FDA并行制定的试验,因为大多数晚期研究将由Merck等主要药物开发商提供或资助此外,没有用于比较目的的安慰剂成分这意味着数据真的必须让研究人员感到惊讶 - 并且做到了这一点FDA做出了回应在其正式的111年历史中完成监管机构立即批准了Keytruda的标签扩展,以涵盖所有具有这种基因突变的癌症

批准的权宜之计令人印象深刻,但这不是令人大笑的事情而是,这是FDA的事实无论癌症位置如何,都批准了一种基于突变的药物 例如,已有数十种抗癌药物被批准用于治疗肺癌,但美国食品和药物管理局从未对一种药物进行绿灯治疗,以治疗多种仅仅具有基因突变的癌症类型 - 更不用说基于不具备的研究了在严格的FDA指导下进行这是历史性的,如果未来的癌症免疫治疗方法在治疗具有某些基因突变的患者方面显示出前所未有的益处,它可以为FDA的类似举措铺平道路这可能为更好的负担能力铺平道路吗

这里唯一的缺点是Keytruda的每年156,000美元的流鼻血清单价格高昂的特价药品并不是什么新鲜事,但考虑到Keytruda等大多数癌症免疫疗法正在与现有的化疗相结合,它给患者带来了沉重的负担

和保险公司如果使用两种或两种以上的药物,患者和/或保险公司都会为他们收取所有费用但是,有希望标签扩展机会可以提供一种方法来使这些药物稍微便宜一些(是的,我完全理解具有讽刺意味的是在相同的背景下使用“负担得起”这个词作为156,000美元的定价价格)新推出的抗癌药物通常具有很高的价格,因为该制药商希望确保它能够收回其开发成本以及覆盖一些外部成本,例如从发现到临床阶段的其他失败试验,营销成本,法律费用等等,一旦这些成本得到补偿,我如果癌症药物的标签指示有所扩大,那么患者数量和需求的增加可能导致制药商降低其定价,或者至少与保险公司发挥更大程度的联系,从而带来更大的回扣

Keytruda的患者人数不断增加,我们可能会开始看到更低的定价,更低的价格通胀或未来更大的回扣•8人中有7人对这个万亿美元的市场无能为力但无论Keytruda的定价如何,都有到目前为止,它已经完成了什么,在默认的癌症免疫疗法中,默克公司目前看起来像是作物的精华

肖恩·威廉姆斯在所提到的任何股票中都没有位置.Motley Fool在所提到的任何股票中都没有位置The Motley Fool有披露政策