写于 2017-02-04 07:16:02| 网上赌场网址导航| 网上赌场网址

大约1/4000人患有视网膜色素变性 - 一种视网膜退化,最终导致失明的疾病

没有治愈方法,但牛津大学的一项合作研究发现,基因治疗可能是关键

基因治疗涉及修改基因组以治疗疾病 - 通常是通过让病毒将基因传递给需要它的细胞

一旦插入基因,细胞就能够构建基因编码的分子

在这项研究中,科学家为小鼠注射了经过改良的病毒

与人类一样,老鼠的眼睛含有视杆细胞(黑白和夜视细胞)和视锥细胞(彩色视觉细胞),但这里研究的小鼠是特殊的:它们的视锥细胞经过修饰,发光荧光绿,因此很容易计算

视网膜色素变性模型小鼠处于疾病阶段,其杆开始退化,使其锥体仍然未受影响

对于每只小鼠,一只眼睛用盐水作为对照处理,而另一只眼睛注射携带基因的病毒以产生人睫状神经营养因子(CNTF) - 一种先前显示的蛋白质以防止视网膜细胞的损失

CNTF存在问题,但在某些剂量下它是有毒的

然而,由于科学家已经修改了锥细胞发光,他们能够通过计算不同阶段的锥体来观察CNTF剂量是否实际上是杀死细胞

如果锥形细胞开始死亡,它们会降低剂量

因此,他们能够直接控制基因治疗剂量,同时最小化毒性作用

24周后,在高剂量眼睛的小鼠中保存锥体,而低剂量或盐水的小鼠完全丧失了所有的锥体

研究人员给出了高剂量小鼠的行为测试和测量的脑血流量,并确认他们的锥体仍然有功能

“我们在这种视网膜色素变性小鼠模型中的结果清楚地表明,CNTF治疗既可以为视锥光感受器提供终生保护,又可以保持有用的视力

虽然还有很多东西需要了解,例如关于棒在锥体保存和人类视网膜解剖学翻译中的作用,这是一项非常有前途的研究,“牛津大学纳菲尔德眼科学实验室教授罗伯特麦克拉伦说

“我们已经从旨在预防ALS运动神经元丢失的临床试验中了解到,CNTF的高剂量全身治疗会导致患者容忍过多的不良反应

然而,我们的结果表明,直接增加我们的高剂量CNTF组中上调的基因类别的活性有可能为视网膜色素变性和一系列神经退行性疾病提供新的,有针对性的治疗

“(图片来源:University牛津) - 在Twitter,Facebook,Google +,Instagram和Pinterest上关注redOrbit

作者:陆腩